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Descubren nuevos mecanismos celulares y fármacos que podrían mejorar el tratamiento de las enfermedades autoinmunes

Los investigadores crean unas nanopartículas que actúan con especificidad y no suprimen todo el sistema inmunitario

04.03.2016

Investigadores del IDIBAPS (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) y la Universidad de Calgary, liderados por el doctor Pere Santamaria, han descubierto nuevos mecanismos celulares y nuevos fármacos que protegen el organismo contra las enfermedades autoinmunes sin atacar todo el sistema inmunitario y, por tanto, sin dejar los pacientes desprotegidos ante otras enfermedades como hacen los actuales medicamentos.

La diabetes tipo 1, la esclerosis múltiple y la artritis reumatoide son las tres primeras enfermedades autoinmunes donde se ha aplicado el tratamiento en un estudio realizado con ratones que demuestra efectividad, seguridad y no tiene efectos secundarios detectados. Esto instiga a empezar la manufacturación de los fármacos para realizar los ensayos clínicos.

Los fármacos están diseñados con nanopartículas que se adhieren a los linfocitos T que se comportan de forma incorrecta en el contexto de una enfermedad autoinmune (es decir, que atacan las células del propio organismo en lugar de protegerlas). En interaccionar los dos agentes, los linfocitos T se convierten en células reguladoras, suprimen la inflamación y detienen la progresión de la enfermedad. Por tanto, los nuevos fármacos identifican los linfocitos defectuosos y actúan solamente sobre ellos. "No curarían las enfermedades ni regenerarían las partes de los órganos destruidos, pero reequilibrarían el sistema inmunitario del organismo", afirma el doctor Pere Santamaria.

La investigación, que ha sido publicada en la revista Nature, ha podido identificar cuál es el mecanismo de acción que explica la eficacia de estas nanopartículas, que es un mecanismo en cadena. "Los linfocitos ya regulados empiezan a dar instrucciones a otros glóbulos blancos del sistema inmunitario para que se conviertan en "células buenas" y crean un efecto dominó", explica Santamaria. Por lo tanto, se expanden in vivo de forma eficiente y reproducible.

 

Fármacos basados ​​en un único diseño

Uno de los aspectos más importantes de las nanopartículas es que podrían ser efectivas para muchas enfermedades autoinmunes de las 80 que existen. De hecho, los fármacos que se han desarrollado para la diabetes tipo 1, la esclerosis múltiple y la artritis son casi idénticos. "Sólo cambiando 14 aminoácidos, podemos redirigir el fármaco hacia una u otra enfermedad. Ofrece todo lo que idealmente un fármaco debe tener: especificidad y eficacia", comenta el profesor de la Universidad de Calgary.

El grupo de investigación ha probado la efectividad de los fármacos en cinco enfermedades autoinmunes diferentes y en las cinco los resultados son positivos. "Si funciona en humanos igual que ha funcionado en los ratones cosa que aún no sabemos, simplificaremos la complejidad terapéutica de las enfermedades autoinmunes y ya os podéis imaginar qué repercusión tendría esto a nivel social", valora Pere Santamaria. De hecho, los estudios se han realizado con ratones humanizados a los que se han trasplantado leucocitos de enfermos diabéticos humanos.

Una vez publicado el estudio, la investigación se ha transferido a la empresa farmacéutica Parvus Therapeutics, fundada en 2009 por el propio Pere Santamaria, para empezar a manufacturar los fármacos y hacer los ensayos clínicos. El primero será para la diabetes tipo 1, previsiblemente dentro de tres años, y costará unos 30 millones de dólares. "Contamos con capital privado y estamos negociando partnership con grandes farmacéuticas que nos ayudarán a financiar los ensayos clínicos. Si todo va bien, después de la diabetes empezaremos con la esclerosis múltiple", explica Santamaria.

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Pere Santamaria

Pere Santamaria es profesor del Departamento de Microbiología, Inmunología y Enfermedades Infecciosas a la Cumming School of Medicine de la Universidad de Calgary. - Foto: © Hospital Clínic.