Barcelona, 11 de desembre de 2019.- Existeixen més de 7.000 malalties minoritàries que afecten més de 350.000 persones a Catalunya –especialment nens- i en la majoria de casos no compten amb un tractament al mercat. Descobrir nous fàrmacs per a algunes d’aquestes malalties és l’objectiu de molts dels científics i empreses que treballen a la BioRegió de Catalunya, l’ecosistema català de les ciències de la vida i de la salut.

Així, a Catalunya hi ha uns 300 projectes de recerca en marxa en l’àmbit de les malalties minoritàries i els hospitals catalans participen en prop de 400 assajos clínics per testar en humans aquest tipus de teràpies, segons un mapa elaborat per CIBERER. Les farmacèutiques amb més assajos clínics a Catalunya en l’àmbit de les malalties minoritàries són les multinacionals Novartis, Janssen, Celgene i Bristol-Myers Squibb. Cal recordar que Catalunya se situa a la segona posició mundial en nombre d’assajos per milió d’habitants, només per darrere de Dinamarca i superant països com Països Baixos o Suïssa.

A més, segons dades de Biocat, una dotzena d’empreses biofarmacèutiques amb seu o filial a Catalunya treballen en la recerca de noves teràpies per a aquest tipus d’afeccions. Entre d’elles figuren tres petites startups d’origen català que ja tenen teràpies en fase clínica, és a dir, que ja s’estan provant en humans:

• Minoryx, amb seu al TecnoCampus de Mataró, ha aixecat 50 milions d’euros des de la seva creació el 2011 i té en desenvolupament teràpies per a diverses malalties minoritàries. El seu fàrmac MIN-102 es troba en un assaig de fase II / III per al tractament de l’adrenomieloneuropatia (AMN), el fenotip més comú de l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia que afecta 1 de cada 17.000 naixements a tot el món. Actualment el de Minoryx és el fàrmac més avançat en desenvolupament clínic per al tractament d’aquesta malaltia. Els resultats de l’estudi s’esperen per a finals del 2020. L’empresa prepara un segon estudi de fase II per al tractament d’una altra malaltia minoritària, la X-ALD cerebral (cALD) en pacients pediàtrics. D’altra banda, MIN-102 també es troba en fase II per al tractament de l’Atàxia de Friedreich (FRDA): se n'esperen resultats per a finals de 2020.

• SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona, està especialitzada en el descobriment i desenvolupament  de fàrmacs per al tractament de  malalties minoritàries. L’empresa ha tancat enguany un ronda de 7 milions d’euros per finalitzar l’estudi de fase IIa d’un innovador tractament per als moviments coreics associats a la malaltia de Huntington: el compost SOM3355. L’empresa  preveu que pugui arribar al mercat en un període de cinc anys. El 2016 SOM Biotech va signar un acord de llicència mundial i exclusiu amb la nord-americana Corino Therapeutics Inc., per al desenvolupament i comercialització del fàrmac SOM0226 –amb prometedors resultats en l’estudi clínic de fase IIa- per al tractament de l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR), malaltia rara que afecta unes 50.000 persones al món. El 2018, SOM Biotech va signar un acord de llicència global i exclusiu amb U-Cell Therapeutics Inc. (Singapur) del compost SOM0777 per al tractament dels càncers del cervell. El pipeline de SOM Biotech inclou un altre projecte a punt d’entrar a fase IIa: SOM1201, per a l’Adrenoleucodistròfia, i d’altres en fase preclínica. L’empresa ha aixecat més de 12 milions d’euros des de 2009.

• Bionure, empresa sorgida el 2009 de l’Hospital Clínic i amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha aixecat des de la seva creació 12 milions d’euros que li han permès provar en pacients sans el seu primer fàrmac, el BN201, destinat a la neuritis òptica aguda, una malaltia oftalmològica rara. L’empresa preveu iniciar a principis de 2020 un nou estudi clínic de fase II, és a dir, per provar la teràpia amb pacients que ja hagin patit episodis de neuritis òptica.

Un altre exemple de recerca en malalties minoritàries a Catalunya és AMMIC, l’Acceleradora en Malalties Minoritàries de Catalunya, liderada per l’Institut Universitari de Ciència i Tecnologia (IUCT) i de la qual en formen part el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), la farmacèutica Esteve i les biotecnològiques Aromics, BCN Peptides, Minoryx, Aniling i Qgenomics. AMMIC és un dels projectes de NEXTHEALTH, la comunitat RIS3CAT per a la innovació en salut creada en 2016 amb l’impuls d’ACCIÓ i la coordinació de Biocat, i cofinançada per la Unió Europea en el marc del programa FEDER.

Després de tres anys de funcionament, AMMIC ha obtingut resultats com ara l'inici d'un estudi clínic de fase II/III en adrenoleucodistròfia i l'inici d'un estudi de fase I/II per la malaltia Sanfilippo A, causada pel mal funcionament d’un enzim que causa un progressiu deteriorament neurològic i motor dels nens; o l'avaluació preclínicia en models animals de l'eficàcia de tres noves molècules candidates per al tractament del Mesotelioma pleural maligne (tumor cancerós que afecta el revestiment del pulmó i de la cavitat toràcica), el Rabdomiosarcoma pediàtric (un tipus de tumor cancerós que es desenvolupa en els teixits tous de l'organisme, habitualment en el múscul) i la Distròfia Miotònica tipus 1, que es pot presentar a qualsevol edat i afecta l’aparell muscular i cardiovascular, el sistema central i ocular, l’aparell digestiu i les glàndules sexuals. AMMIC també han identificat tres nous potencials candidats a fàrmac, dos per a Rabdomiosarcoma i un per a Distròfia Miotònica tipus 1.

Sobre Biocat

Biocat és l'organització que impulsa la BioRegió de Catalunya, l’ecosistema de les ciències de la vida i de la salut, i treballa per transformar la ciència i la tecnologia en creixement econòmic i impacte social. Biocat té experiència en l'acceleració de projectes de salut i desenvolupament de talent des de 2008. Des de llavors, Biocat ha invertit més de 13M € distribuïts en 450 programes i activitats en les quals han participat 24.000 professionals, més de 2.600 estudiants i 1.500 empreses i organitzacions, i ha ajudat a accelerar més de 165 projectes.

 Descarrega la nota de premsa