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El fármaco de Oryzon contra la leucemia es designado medicamento huérfano

La biotecnológica catalana logra la exclusividad del ORY-1001 durante diez años e iniciará la fase I de ensayos clínicos en pacientes.

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30.07.2013

Redacción

Oryzon Genomics ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) considera su fármaco ORY-1001 contra la leucemia mieloide aguda (LMA) un medicamento huérfano. El Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia, el responsable de decidir qué fármacos reciben esta denominación y cuáles no, ha incluido el ORY-1001 dentro de las listas de los medicamentos para patologías poco frecuentes.

El fármaco ORY-1001 es un inhibidor oral muy selectivo de la enzima LSD1, que regula la expresión de genes mediante la modificación de ciertos componentes de las histonas (proteínas que empaquetan el ADN en unidades estructurales, los nucleosomas). El ORY-1001 consigue reducir el potencial de las células madre leucémicas porque evita que proliferen y disminuye su capacidad de formar colonias. El medicamento de Oryzon ha superado positivamente los estudios de toxicología y ahora se iniciará la fase I de ensayos clínicos en pacientes con LMA.

La designación de medicamentos huérfanos facilita que se desarrollen tratamientos para enfermedades raras, que según la Unión Europea, son las que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000. Aunque la industria farmacéutica limita su producción, por motivos económicos, estos fármacos responden a una necesidad de salud pública.

Ahora que el ORY-1001 ha sido catalogado como medicamento huérfano, se reconoce científicamente su relevancia en el tratamiento de la LMA y Oryzon se beneficia de ciertas ventajas como la exclusividad en el mercado durante 10 años, la reducción de tasas y la obtención de subvenciones en investigación relacionada con este tipo de cáncer de la sangre. El director general de Oryzon, Carlos Buesa, explica que "esto nos ayudará en el desarrollo de nuestro fármaco porque hemos identificado un subconjunto de enfermedades en las que este mecanismo parece particularmente eficaz".

Oryzon tiene un amplio programa para el descubrimiento de medicamentos, con cerca de 900 compuestos y dos candidatos preclínicos, y está especializada en biomarcadores para diversas enfermedades oncológicas y neurodegenerativas. En este campo, el año 2011 recibió una subvención de 300.000 euros para investigar nuevas terapias para el Alzheimer y el pasado mes de junio presentó sus avances en un congreso en Estados Unidos.

Carlos Buesa durante el congreso BIO-Europe Spring 2013 en Barcelona - Foto: © EBD Group.

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