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SOM Biotech y Vall d'Hebron finalizan con éxito un ensayo clínico en pacientes de un fármaco para la amiloidosis

Se trata de una enfermedad minoritaria que afecta el sistema nervioso y el corazón, y para la que sólo hay un único tratamiento en el mundo

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20.11.2015

SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), y el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), han finalizado con éxito el ensayo clínico de Fase IIa de prueba de concepto en humanos para evaluar la eficacia y seguridad de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad minoritaria que afecta al sistema nervioso periférico y el corazón. Los resultados han demostrado la eficacia del fármaco SOM0226, ya que ha estabilizado el 100% de la proteína transtiretina presente en el plasma de los pacientes afectados.

El ATTR es una enfermedad que se origina por una alteración en la proteína transtiretina (TTR) que fabrica el hígado y otros órganos en condiciones normales. Sin embargo, los pacientes afectados presentan una mutación genética que hace que el hígado no la fabrique adecuadamente y provoque una serie de agregados que al depositarse en otros órganos crea múltiples síntomas clínicos, incluyendo problemas cardíacos y neurológicos que son los que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años. Se calcula que en España hay aproximadamente 400 afectados.

Para llevar a cabo el estudio del fármaco de reposicionamiento SOM0226 -desarrollado íntegramente por SOM Biotech- se firmó un acuerdo entre la biofarmacéutica y el hospital de asumir de forma conjunta los riesgos y los retornos económicos. El ensayo clínico se inició hace un año bajo la coordinación del Dr. José Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del VHIR, y haN participado 17 personas, entre los que había pacientes afectados e individuos sanos. Ninguno de ellos ha presentado efectos adversos.

"Hasta ahora sólo existe en todo el mundo un único tratamiento para esta enfermedad, pero sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes de la enfermedad", explica el Dr. Gámez. Raúl Insa, fundador y CEO de la biofarmacéutica, asegura que con el compuesto SOM0226 ahorran tiempo y costes, ya que se trata de un fármaco de reposicionamiento. "Hemos demostrado la eficacia de un fármaco descubierto internamente en enfermos y, además, al tratarse de una enfermedad minoritaria con poco o nulo tratamiento, la satisfacción es por partida doble. Esperamos que estos resultados nos permitan completar satisfactoriamente una licencia en un breve periodo de tiempo ".

 

Más información en la nota de prensa

 

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De izquierda a derecha: Gisela Gili, Dr. Josep Gámez, Dr. Raúl Insa, Maria Salvadó y Alba Montoliu. -Foto: ©VHIR

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