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Barcelona, 14 de noviembre 2016 – Un 7% de la población catalana sufre alguna enfermedad minoritaria, un tipo de patologías poco frecuentes que afecta a una de cada 2.000 personas. En tota, hay unos 7.000 trastornos registrados en la base de datos Orphanet. Las enfermedades minoritarias acostumbran a ser patologías genéticas muy graves, a menudo son mortales y aparecen durante la infancia. Además, la mayoría presentan síntomas muy discapacitantes para la persona que los sufre.

Hoy en día solo un 5% de las enfermedades minoritarias tienen tratamiento. La poca prevalencia de este tipo de patologías supone un hándicap a la hora de desarrollar nuevas terapias para tratarlas. Además, el poco número de pacientes dificulta los ensayos clínicos. Para la industria farmacéutica resulta más interesante el diseño de fármacos para enfermedades que afectan a más pacientes, como el cáncer y la diabetes, ya que el proceso de descubrimiento y desarrollo de fármacos nuevos es largo y costoso.

B·Debate, una iniciativa de Biocat y la Obra Social “la Caixa”, convoca los próximos 17 y 18 de noviembre en CosmoCaixa expertos internacionales para encontrar nuevas aplicaciones de fármacos ya comercializados, o que ya han superado las fases de ensayos clínicos, para paliar y tratar las enfermedades minoritarias. Esta estrategia, conocida como reposicionamiento (reprofiling), reduce considerablemente los costes de inversión y tiempo de llegada de nuevos medicamentos al mercado.

Jordi Quintana, jefe de Desarrollo de Negocio del Parc Científic de Barcelona (PCB) y Francesc Palau, director del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, co-lideran esta reunión internacional entre científicos de disciplinas tan diversas como la química, la biología, la genómica y las ciencias computacionales. Esta alianza puede contribuir al descubrimiento de nuevas propiedades de los fármacos y predecir su respuesta en las más de 7.000 enfermedades existentes.

Actualmente hay unos 8.000 fármacos en el mercado o en fases clínicas que gracias al reposicionamiento podrían convertirse en útiles como medicación paliativa de los efectos de la enfermedad sobre el organismo y la mejora de la calidad de vida, además de poder servir para alargar la vida del paciente.

Los siguientes científicos estarán disponibles para atender medios o entrevistas:

  • Noel Southall. Uno de los responsables del Consorcio Internacional de Recerca de Enfermedades Minoritarias (IRDiRC), que se ha fijado mejorar el diagnóstico y encontrar 200 nuevas terapias, algunos por reposicionamiento de fármacos, de cara al 2020.
     
  • Pierre Meulien. Director ejecutivo de la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI), una asociación europea que impulsa el desarrollo de nuevos medicamentos facilitando la colaboración entre universidades, pacientes, farmacéuticas y otros actores.
     
  • Bruce Bloom. Presidente de Cures Within Reach, una ONG que des de hace más de una década impulsa el reposicionamiento de medicamentos aprobados para encontrar tratamiento para enfermedades que no tienen una terapia eficaz.

El programa detallado de la conferencia “Drug repurposing for rare diseases. The cure of the 21st century” (El reposicionamiento de fármacos para enfermedades minoritarias. La cura del siglo XXI) está disponible en este enlace.

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Silvia LabéDirectora de Marketing, Comunicación, e Inteligencia Competitivaslabe@biocat.cat
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