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El VHIR y SOM Biotech desarrollan un fármaco contra la amiloidosis

El medicamento ha sido designado huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos

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06.05.2014

El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y SOM Biotech han firmado un acuerdo de colaboración para desarrollar conjuntamente un fármaco contra la amiloidosis. El centro de investigación y la empresa biofarmacéutica quieren llevar a ensayo clínico de fase IIa el compuesto SOM0226 para tratar la variante por transtiretina de la amiloidosis (ATTR), una enfermedad rara.

Se trata de un caso de reposicionamiento de fármaco: SOM Biotech descubrió en 2011 una nueva utilidad del compuesto SOM0226, ya comercializado, y solicitó su patente para proteger el posible nuevo uso contra la ATTR. A día de hoy ha llegado a un acuerdo con el VHIR para desarrollar este fármaco, que ya suma una inversión de más de 2 millones de euros.

La amiloidosis por transtiretina (ATTR) es una enfermedad rara que afecta al sistema nervioso periférico y miocardio. El hígado y otras zonas del organismo empiezan a producir la proteína transtiretina (TTR) mutada, que se acumula en diferentes órganos y provoca daños celulares locales. Hoy en día el único tratamiento para prevenir o frenar la progresión de la enfermedad es el trasplante de hígado, ya que no hay ningún medicamento para hacerle frente. El compuesto SOM0226 ha sido nombrado medicamento huérfano para la americana Food and Drug Administration (FDA).

SOM Biotech es una empresa biofarmacéutica catalana establecida en el Parc Científic de Barcelona (PCB) y centrada en el reposicionamiento (o reprofiling) de medicamentos ya comercializados. Esta es una especialización poco común pero con claras ventajas económicas: el riesgo y el volumen de inversión para desarrollar una nueva indicación de un fármaco ya aprobado son más reducidos. SOM Biotech, nacida en 2009, ganó el premio EmprenedorXXI 2013 en la categoría "Creces" para proyectos empresariales ya consolidados.

Más información en la nota de prensa.

Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech.

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