Científicos y empresas catalanas investigan nuevas terapias para enfermedades minoritarias

Barcelona, ​​11 de diciembre de 2019.- Existen más de 7.000 enfermedades minoritarias que afectan a más de 350.000 personas en Cataluña -especialmente niños- y en la mayoría de casos no cuentan con un tratamiento en el mercado. Descubrir nuevos fármacos para algunas de estas enfermedades es el objetivo de muchos de los científicos y empresas que trabajan en la BioRegión, el ecosistema catalán de las ciencias de la vida y la de la salud.

Así, en Cataluña hay unos 300 proyectos de investigación en marcha en el ámbito de las enfermedades raras y los hospitales catalanes participan en cerca de 400 ensayos clínicos para testar en humanos este tipo de terapias, según un mapa elaborado por CIBERER. Las farmacéuticas con más ensayos clínicos en Cataluña en el ámbito de las enfermedades minoritarias son las multinacionales Novartis, Janssen, Celgene y Bristol-Myers Squibb. Hay que recordar que Cataluña se sitúa en la segunda posición mundial en número de ensayos por millón de habitantes, solo por detrás de Dinamarca y superando países como Países Bajos o Suiza.

Además, según datos de Biocat, una docena de empresas biofarmacéuticas con sede o filial en Cataluña trabajan en la búsqueda de nuevas terapias para este tipo de afecciones. Entre ellas figuran tres pequeñas startups de origen catalán que ya tienen terapias en fase clínica, es decir, que ya se están probando en humanos:

• Minoryx, con sede en el TecnoCampus de Mataró, ha levantado 50 millones de euros desde su creación en 2011 y tiene en desarrollo terapias para diversas enfermedades minoritarias. Su fármaco MIN-102 se encuentra en un ensayo de fase II / III para el tratamiento del adrenomieloneuropatia (AMN), el fenotipo más común de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad que afecta a 1 de cada 17.000 nacimientos en todo el mundo. Actualmente el de Minoryx es el fármaco más avanzado en desarrollo clínico para el tratamiento de esta enfermedad. Los resultados del estudio se esperan para finales de 2020. La empresa prepara un segundo estudio de fase II para el tratamiento de otra enfermedad minoritaria, la X-ALD cerebral (cALD) en pacientes pediátricos. Por otra parte, MIN-102 también se encuentra en fase II para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (FRDA): se esperan resultados para finales de 2020.

• SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ​​está especializada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos para el tratamiento de enfermedades minoritarias. La empresa ha cerrado este año un ronda de 7 millones de euros para finalizar el estudio de fase IIa de un innovador tratamiento para los movimientos coreicos asociados a la enfermedad de Huntington: el compuesto SOM3355. La empresa prevé que pueda llegar al mercado en un período de cinco años. En 2016 SOM Biotech firmó un acuerdo de licencia mundial y exclusivo con la estadounidense Corino Therapeutics Inc., para el desarrollo y comercialización del fármaco SOM0226 -con prometedores resultados en el estudio clínico de fase IIa- para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), enfermedad rara que afecta a unas 50.000 personas en el mundo. En 2018, SOM Biotech firmó un acuerdo de licencia global y exclusivo con U-Cell Therapeutics Inc. (Singapur) del compuesto SOM0777 para el tratamiento de los cánceres del cerebro. El pipeline de SOM Biotech incluye otro proyecto a punto de entrar en fase IIa: SOM1201, para la Adrenoleucodistrofia, y otros en fase preclínica. La empresa ha levantado más de 12 millones de euros desde 2009.

• Bionure, empresa surgida en 2009 del Hospital Clínic y con sede en el Parc Científic de Barcelona, ​​ha levantado desde su creación 12 millones de euros que le han permitido probar en pacientes sanos su primer fármaco, el BN201, destinado la neuritis óptica aguda, una enfermedad oftalmológica rara. La empresa prevé iniciar a principios de 2020 un nuevo estudio clínico de fase II, es decir, para probar la terapia con pacientes que ya hayan sufrido episodios de neuritis óptica.

Otro ejemplo de investigación en enfermedades minoritarias en Cataluña es AMMIC, la Aceleradora en Enfermedades Raras de Cataluña, liderada por el Instituto Universitario de Ciencia y Tecnología (IUCT) y de la que forman parte el Vall d'Hebron Institut d’Investigació (VHIR), la farmacéutica Esteve y las biotecnológicas Aromics, BCN Peptides, Minoryx, Aniling y qGenomics. AMMIC es uno de los proyectos de NEXTHEALTH, la comunidad RIS3CAT para la innovación en salud creada en 2016 con el impulso de ACCIÓ y la coordinación de Biocat, y cofinanciada por la Unión Europea en el marco de FEDER.

Después de tres años de funcionamiento, AMMIC ha obtenido resultados como el inicio de un estudio clínico de fase II / III en adrenoleucodistrofia y el inicio de un estudio de fase I / II para enfermedad Sanfilippo A, causada por el mal funcionamiento de un enzima que causa un progresivo deterioro neurológico y motor de los niños; o la evaluación preclínica en modelos animales de la eficacia de tres nuevas moléculas candidatas para el tratamiento del Mesotelioma pleural maligno (tumor canceroso que afecta el revestimiento del pulmón y de la cavidad torácica), el Rabdomiosarcoma pediátrico (un tipo de tumor canceroso que se desarrolla en los tejidos blandos del organismo, habitualmente en el músculo) y la Distrofia Miotónica tipo 1, que se puede presentar a cualquier edad y afecta el aparato muscular y cardiovascular, el sistema central y ocular, el aparato digestivo y las glándulas sexuales. AMMIC también ha identificado tres nuevos potenciales fármacos candidatos, para Rabdomiosarcoma y para Distrofia Miotónica tipo 1.

Sobre Biocat

Biocat es la organización que impulsa la BioRegión, el ecosistema catalán de las ciencias de la vida y de la salud, y trabaja para transformar la ciencia y la tecnología en crecimiento económico e impacto social. Biocat tiene experiencia en la aceleración de proyectos de salud y desarrollo de talento desde 2008. Desde entonces, Biocat ha invertido más de 13M € distribuidos en 450 programas y actividades en las que han participado 24.000 profesionales, más de 2.600 estudiantes y 1.500 empresas y organizaciones, y ha ayudado a acelerar más de 165 proyectos.

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