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Núria Saladié

El Laboratorio de Neurofarmacología-NeuroPhar de la Universitat Pompeu Fabra (UPF) ha encontrado una nueva diana terapéutica para el síndrome del cromosoma X frágil (SXF): el sistema endocannabinoide. Concretamente, los científicos han observado que al bloquear los receptores cannabinoides CB1 se normalizan algunos de los síntomas más comunes de la enfermedad (déficit cognitivo, sensibilidad al dolor y susceptibilidad a partir de crisis epilépticas) y al bloquear los receptores CB2, la ansiedad también se convierte normal. Así pues, se ha determinado que parar la actividad de este sistema es una buena manera de atenuar los efectos de la SXF.

Tal y como ha explicado a Biocat el Dr. Andrés Ozaita, investigador principal del estudio, gracias a las herramientas farmacológicas disponibles para modular el sistema endocannabinoide, "en este momento se pueden vislumbrar diversos abordajes terapéuticos para el tratamiento de esta patología". Además, añade que "puede ser interesante investigar si otras enfermedades con características similares pueden beneficiarse de esta aproximación terapéutica".

El estudio ha sido testado en ratones y se publicó el pasado 31 de marzo en la edición on-line de Nature Medicine. El síndrome del cromosoma X frágil, según explica MedlinePlus, aparece cuando hay un cambio en el gen llamado FMR1, el encargado de producir la proteína que hace que el cerebro crezca adecuadamente.

A día de hoy se dispone de terapias en fase experimental que, a pesar de que pueden paliar algunos de los síntomas, no son del todo efectivas. Es por este motivo que el hallazgo de los investigadores de la UPF se vuelve aún más relevante al acercarse a un posible tratamiento para el SXF. Según afirma Ozaita, no se puede prever cuánto habrá que esperar antes de encontrar en el mercado un medicamento basado en este descubrimiento ya que hay muchos factores que influyen, como serían el capital disponible o el interés de las farmacéuticas. No obstante, remarca que juega a su favor el hecho de que se tenga "una gran cantidad de información sobre uno de los fármacos que hemos empleado, del cual se conocen la seguridad y los posibles efectos secundarios".

La investigación ha sido liderada por el Laboratorio de Neurofarmacología-NeuroPhar y el Departamento de Ciencias Experimentales y de la Salud (CEXS) de la UPF. Han colaborado grupos de investigación del Centro de Regulación Genómica (CRG), el Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM) y la Universidad del País Vasco (UPV). El estudio, que ha recibido financiación del Ministerio de Ciencia e Innovación, de ICREA y Tecnio, ha surgido de una colaboración nacida de la Marató de TV3 de 2009 sobre enfermedades minoritarias.

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